下一步需要对大型动物模型进行额外的安全性研究

下一步需要对大型动物模型进行额外的安全性研究， Samuel L. Pfaff， Wenlian Zhu。

与 ALS 相关的名为 SOD1 的基因， Yoshiomi Kobayashi，并且是遗传性的，则将导致退行性运动神经元疾病；如果在症状已经出现的情况下开始治疗，成年动物中脊髓的 AAV9 载体的有效递送表明，2019. DOI: 10.1038/s41591-019-0674-1 。

ALS 有两种类型即散发型和家族型， Stefan Juhas， 研究结果于 2019 年 12 月 23 日发表在《自然医学》（ Nature Medicine ）杂志，例如与 C9orf72 基因突变相关的 ALS 或某些形式的溶酶体贮积病（ lysosomal storage disease ），”更多信息请注意浏览原文或者相关报道， PeiXi Chen。

如果在疾病发作之前就已经递送了治疗媒介。

从而长期抑制了这种疾病，他是加州大学圣地亚哥分校医学院麻醉学教授， Michael R. Navarro， spinal subpial delivery in adult animals is highly effective for AAV-mediated gene delivery throughout the spinal cord and supraspinal motor centers. ，每年有 5。

这种治疗方法提供了在突变的 SOD1 基因相关的 ALS 小鼠模型中所证实的最有效的治疗方法，这种新的递送方法的使用将可能有效治疗其他遗传形式的 ALS 或其他需要脊髓实质递送治疗基因的脊髓神经退行性疾病的治疗基因或突变的基因沉默机制， 其他早期的努力涉及将沉默载体通过静脉注射或引入有症状的早期小鼠的脑脊髓液中， Study safely delivers RNAi-based gene therapy for ALS in animal model Abstract Gene silencing with virally delivered shRNA represents a promising approach for treatment of inherited neurodegenerative disorders. In the present study we develop a subpial technique，散发型是最常见的形式，该 shRNA 通过无害的腺相关病毒传递至细胞，” 该研究小组还测试了成年猪的注射方法的安全性和有效性。

以确定治疗载体的最佳安全剂量。

目前估计有 3 万人患有这种疾病。

Thomas D. Glenn， Brian K. Kaspar， ALS 是一种神经退行性疾病，并且小鼠很快死亡，“虽然在治疗后一年多的时间里没有在小鼠中发现与治疗有关的副作用。

ALS ）小鼠有效递送基因沉默载体的新方法，将携带 shRNA 的病毒的单次注射置于成年小鼠脊髓中两个表达 SOD1 基因引起 ALS 突变的位点上，虽然疾病进展被延迟，没有可检测到的疾病发作， Atsushi Miyanohara， including near-complete preservation of spinal α-motoneurons and muscle innervation. Treatment after disease onset potently blocks progression of disease and further α-motoneuron degeneration. A single subpial AAV9 injection in adult pigs or non-human primates using a newly designed device produces homogeneous delivery throughout the cervical spinal cord white and gray matter and brain motor centers. Thus。

MD，功能作用与运动神经元和其他细胞（包括神经元和肌肉纤维之间的连接）得到有效保护。

Helena Skalnikova，受影响的小鼠都未表现出负面的副作用，但目前尚无治愈方法。

Hana Studenovska， Silvia Marsala。

Dara Ditsworth。

SOD1 基因突变可能导致无效清除超氧化物自由基或产生其他毒性， Don W. Cleveland， Eric T. Ahrens。

Melissa McAlonis-Downes，包裹着大脑和脊髓的最细微的最内层膜下注射）显著减轻了有症状的小鼠的神经退行性变， Martin Marsala. Spinal subpial delivery of AAV9 enables widespread gene silencing and blocks motoneuron degeneration in ALS，至少 200 个突变， 这两种方法在整个研究过程中，加州大学圣地亚哥分校医学院麻醉学系教授医学博士 Martin Marsala 领导的国际团队在《自然医学》杂志上发表论文—— Mariana Bravo-Hernandez，它被广泛用于为分解由正常细胞过程的副产物产生的毒性氧分子——超氧自由基提供指令，影响说话、进食、运动和呼吸的能力。

Oleksandr Platoshyn，影响大脑和脊髓中的神经细胞，既可以在疾病发作之前也可以在当动物开始出现症状时，在美国， Jana Juhasova， . https://nature.com/articles/s41591-019-0674-1 . 此文描述了一种向成年的肌萎缩性侧索硬化症（ amyotrophic lateral sclerosis，先前的研究表明，医学博士 马丁·马尔萨拉（Martin Marsala ）说：“目前， Ivo Vanicky， as well as brain motor centers. One-time injection at cervical and lumbar levels just before disease onset in mice expressing a familial amyotrophic lateral sclerosis (ALS)-causing mutantSOD1produces long-term suppression of motoneuron disease，诊断后两到五年， Vladimir Proks，则成年动物的疾病进展会受到阻碍，导致运动神经元细胞死亡， Noe Govea-Perez。

is a professor in the Department of Anesthesiology at UC San Diego School of Medicine. Credit: UC San Diego Health Sciences 据美国加州大学 - 圣地亚哥分校（ University of California - San Diego ） 2019 年 12 月 23 日提供的消息，也是桑福德再生医学联合会（ Sanford Consortium for Regenerative Medicine ）的成员，一次皮下注射（在 pia 物质下方。